Einen ersten Schritt zur wirksamen Behandlung der Sichelzellanämie
konnten Forscher jetzt durch Einsatz einer neuen Art von Gentherapie
erzielen. Dabei wird nicht der fehlerhafte DNA-Abschnitt dieser
Erbkrankheit repariert, sondern die aus ihr resultierende fehlerhafte
RNA. Durch die Korrektur des Plans, nach dem das Protein
synthetisiert wird, das die Sichelzellanämie verursacht, kann der
Defekt in menschlichen Blutzellen korrigiert werden.
Bruce Sullenger und seine Kollegen Ning Lan, Richard Howrey, Seong-Wook Lee und Clayton Smith, alle vom Duke Center for Genetic and Cellular Therapies, suchten nach einer neuen Therapie für Sichelzellanämie. Die ist nötig, weil es keine wirksame Behandlung für den zugrundeliegenden genetischen Defekt gibt und weil das Gen unter komplexer genetischer Kontrolle steht, die es für andere Arten der Gen-Ersatztherapie ungeeignet machen.
"Wir haben zum ersten Mal gezeigt, daß es möglich ist, einen genetischen Defekt in Blut, das Patienten für Experimente entnommen wurde, zu korrigieren und nicht nur in Blutzellen, die im Labor gezüchtet wurden", sagte Sullenger, Hauptautor der in Science (Ausgabe vom 5. Juni) veröffentlichten Studie....
Diesen Artikel komplett lesen
Frei für Abonnenten von "Spektrum - Die Woche".
Wenn Sie "Spektrum - Die Woche" zwei Wochen lang kostenlos und völlig unverbindlich testen möchten, bestellen Sie einfach hier ein kostenloses Schnupperabonnement. Bei weiteren Fragen wenden Sie sich bitte an service@spektrum.com