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Gentherapie-Experimente: Auch US-Forscher testen CRISPR an menschlichen Embryonen

Nach mehreren Versuchen in China testen nun offenbar auch US-amerikanische Genforscher CRISPR/Cas9 an menschlichen Embryonen. Offiziell ist bisher aber nichts geschehen.
3d version of artificial insemination cell under the microscope

Schon 2015 hatten Forscher in China über erste Versuche berichtet, das Genwerkzeug CRISPR/Cas9 an nicht lebensfähigen menschlichen Embryonen zu testen. Weitere Experimente folgten 2016, bei denen CRISPR/Cas9 gezielt – ebenfalls in Embryonen – etwa zum Austausch von Sichelzellenanämie-Genen getestet wurde. Zudem liefen schon CRISPR-Experimente zur Heilung von Krebspatienten an. Ähnliche Versuche, bei denen überzählige, nicht lebensfähige menschliche Embryonen gentechnisch verändert werden, laufen allerdings auch in den USA, wie nun "Technology Review" berichtet, doch ohne dass bereits Ergebnisse in einer Fachzeitschrift publiziert wurden.

Das Magazin berichtet über Experimente des Genforschers Shoukhrat Mitalipov von der Oregon Health and Science University, der laut nicht weiter genannten Quellen aus Kollegenkreisen mit CRISPR/Cas9 an befruchteten Eizellen arbeitet. Dies wäre der erste solche Versuch zur Genmanipulation an menschlichen Embryonen im Westen. Der Forscher selbst wollte dies nicht kommentieren und verwies darauf, dass bisher noch keine Ergebnisse publiziert seien. Den Informationen von "Technology Review" zufolge testete das Labor von Mitalipov die CRISPR-Genschere aber an einigen Dutzend nicht zur Einpflanzung in den Uterus vorgesehenen menschlichen Eizellen, die mit Samen von Spendern mit unterschiedlichen, nicht näher genannten genetischen Erkrankungen befruchtet worden waren.

Offenbar gelang das Verfahren zumindest rein technisch: Die Genscheren scheinen ihre Zielgene in den meisten Fällen erfolgreich ausgetauscht zu haben. Somit wäre eine der Nebenwirkungen vermieden worden, die Forscher auf Grund einer möglicherweise mangelhaften Effizienz der Genschere befürchten: die genetische Mosaikbildung, bei der die Tochterzellen des wachsenden Embryos mal die veränderte, mal die nicht ausgetauschte Variante des Zielgens tragen. Zudem soll die zuletzt für möglich gehaltene, unterschätzt starke Streuung der CRISPR-Schere nicht aufgetreten sein. Alle diese Vermutungen können derzeit jedoch weder unabhängig bestätigt noch widerlegt werden.

Ziel des Verfahrens ist es, in Zukunft einmal defekte Gene, die zu Erbkrankheiten führen, gezielt schon im Embryo auszutauschen. Kritiker befürchten allerdings, dass auf demselben Weg auch nach Wunsch designte Babys entstehen könnten. In Deutschland und vielen anderen Ländern (nicht aber in China und den USA) sind derartige Versuche an Embryonen verboten. Shoukhrat Mitalipov ist ein bekannter und umstrittener Stammzellforscher, der unter anderem die ersten klonierten Stammzelllinien aus menschlichen Embryonen etablieren konnte sowie die ersten Klone von Affen präsentiert hat.

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