Gentherapie
© Leboulch, P.: Gene therapy – Primed for take-off. In: Nature 500, S.280-282, 2013, fig. 1
(Ausschnitt)
  • 1
    Patient mit Erbkrankheit
  • 2
    Stammzellen werden therapiert, kranke Zellen im Körper abgetötet
  • 3
    Reparierte Stammzellen werden gespritzt und ersetzen defekte Vorgänger
  • Stammzelltherapie mit Lentivirus-Vektoren
    Bei der Gentherapie ernten Wissenschaftler zunächst hämatopoetische Stammzellen (HSC) aus dem Knochenmark von Kindern, die an einer Erbkrankheit leiden – etwa der Metachromatischen Leukodystrophie (MLD) oder dem Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS), die jeweils durch eine Mutation in nur einem Gen ausgelöst werden [1]. Im Labor setzen die Gentechniker die Stammzellen dann einer hohen Dosis speziell aufgereinigter Lentivirus-Vektoren (LV) aus, welche die gesunde Version der mutierten Gene tragen. Ebenfalls zugegebene Zytokin-Moleküle stimulieren nun die Integration des Vektors in die HSC [2]. Bevor die Zellen inklusive der Vektoren wieder in den Blutkreislauf der Patienten injiziert werden, müssen die Erkrankten einer myeloablativen Chemotherapie (sowie, beim WAS, zusätzlichen immunsuppressiven Maßnahmen) unterzogen werden, um ihre eigenen, defekten HSCs vollständig zu zerstören und die Integration der gentechnisch reparierten HSCs von außen zu erleichtern [3]. Insgesamt hängt der Erfolg der Gentherapie von verschiedenen teilweise recht technischen Details ab – etwa vom Grad der Virusaufreinigung oder der Behandlung der therapierten HSCs sowie der Dosis und Methodik, mit der sie injiziert werden.