Gentherapie: Eingeschleustes Gen kuriert Farbenblindheit bei Mäusen
© Wake Forest University (Ausschnitt)
Amerikanischen Forscher ist es gelungen, eine erblich bedingte Farbenblindheit bei Mäusen gentherapeutisch zu heilen. William Hauswirth und seine Kollegen von der Universität von Florida hatten dazu einen harmlosen Virus unter die Netzhaut der Tiere gespritzt, der mit einem korrigierenden Gen ausgestattet war.
Bei der Achromatopsie oder Farbenblindheit werden durch eine Punktmutation des Gens GNAT2 beim Menschen beziehungsweise Gnat2 bei der Maus die Zapfen im Auge funktionslos. Mit einem adeno-assoziierten Virus, der nur gemeinsam mit anderen Viren gesundheitsschädlich wirkt, schleusten die Forscher die nicht mutierte Form des Gens in die Sehzellen von Mäusen ein. Messungen elektrischer Potenziale zeigten, dass bei 17 der 21 behandelten Nagern die Zapfen ihre Arbeit dauerhaft ganz normal aufnahmen.
Ob diese durch die Gentherapie hervorgerufenen Potenziale einen echten Seheindruck bei den Mäusen hinterließen, überprüften die Wissenschaftler mit beweglichen Streifenmustern, denen die Nagetiere mit ihren Blicken folgten. Die Sehschärfe kontrollierten Hauswirth und seine Kollegen durch einen immer stärker reduzierten Streifenabstand: Das Auflösungsvermögen nach der Behandlung unterschied sich nicht von derjenigen gesunder Mausaugen.
Durch den erblichen Totalausfall der Zapfen bei Achromatopsie versagt die Tagsicht: Mit Stäbchen allein sieht ein Mensch schwarz-weiß, sehr unscharf und ist wegen der höheren Lichtempfindlichkeit dieser Sinneszellen ständig geblendet. Etwa einer von 30 000 Menschen leidet an der Farbenblindheit, die nicht mit der umgangssprachlich ebenso genannten Rot-Grün-Schwäche verwechselt werden darf. Beeinträchtigte Zapfen spielen aber auch bei einer großen Anzahl anderer Augenkrankheiten eine Rolle, sodass die Forscher in ihrer Technik ein viel versprechendes Mittel zur Behandlung von Sehstörungen sehen. (jpb)
Bei der Achromatopsie oder Farbenblindheit werden durch eine Punktmutation des Gens GNAT2 beim Menschen beziehungsweise Gnat2 bei der Maus die Zapfen im Auge funktionslos. Mit einem adeno-assoziierten Virus, der nur gemeinsam mit anderen Viren gesundheitsschädlich wirkt, schleusten die Forscher die nicht mutierte Form des Gens in die Sehzellen von Mäusen ein. Messungen elektrischer Potenziale zeigten, dass bei 17 der 21 behandelten Nagern die Zapfen ihre Arbeit dauerhaft ganz normal aufnahmen.
Ob diese durch die Gentherapie hervorgerufenen Potenziale einen echten Seheindruck bei den Mäusen hinterließen, überprüften die Wissenschaftler mit beweglichen Streifenmustern, denen die Nagetiere mit ihren Blicken folgten. Die Sehschärfe kontrollierten Hauswirth und seine Kollegen durch einen immer stärker reduzierten Streifenabstand: Das Auflösungsvermögen nach der Behandlung unterschied sich nicht von derjenigen gesunder Mausaugen.
Durch den erblichen Totalausfall der Zapfen bei Achromatopsie versagt die Tagsicht: Mit Stäbchen allein sieht ein Mensch schwarz-weiß, sehr unscharf und ist wegen der höheren Lichtempfindlichkeit dieser Sinneszellen ständig geblendet. Etwa einer von 30 000 Menschen leidet an der Farbenblindheit, die nicht mit der umgangssprachlich ebenso genannten Rot-Grün-Schwäche verwechselt werden darf. Beeinträchtigte Zapfen spielen aber auch bei einer großen Anzahl anderer Augenkrankheiten eine Rolle, sodass die Forscher in ihrer Technik ein viel versprechendes Mittel zur Behandlung von Sehstörungen sehen. (jpb)
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