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Gene Editing: Erster klinischer Versuch mit CRISPR steht kurz bevor

Nach dem CRISPR-Embryo könnte China bald auch in Sachen CRISPR-Therapie Vorreiter sein: Nächsten Monat wollen Forscher Krebspatienten CRISPR/Cas9-modifizierte Zellen einsetzen.
DNA-Strang

Im August 2016 wollen chinesische Forscher um Lu You vom West China Hospital der Sichuan-Universität Patienten erstmals Zellen einsetzen, die mit Genmanipulationswerkzeug CRISPR/Cas9 verändert worden sind. Die Ethikkommission des Krankenhauses erteilte bereits Anfang Juli ihre Zustimmung, wie "Nature" berichtet. Die Wissenschaftler sind damit aller Wahrscheinlichkeit nach die Ersten, die das CRISPR/Cas-System im Rahmen einer klinischen Studie am Menschen testen werden. Sie überholen unter anderem ein US-amerikanisches Team, das hofft, mit einem ähnlichen Test am Ende des Jahres beginnen zu können.

Die chinesischen Forscher planen, CRISPR an Lungenkrebspatienten zu testen, bei denen weder Chemo- oder Strahlentherapie noch andere Behandlungsansätze anschlagen. Dabei werden sie in T-Zellen – also spezielle Immunzellen – aus dem Blut der Probanden mit Hilfe von CRISPR/Cas9 ein Gen für den so genannten PD-1-Rezeptor (kurz für: programmed cell death protein 1) ausschalten, der normalerweise die Aktivierung der T-Zellen bremst und so überschießende Immunreaktionen verhindert. Anschließend werden die genmanipulierten Zellen im Labor vermehrt und den Patienten wieder eingesetzt, in der Hoffnung, dass sie sich dann wirkungsvoll auf die Tumorzellen stürzen.

Seit rund einem Jahr kommen zum Teil auch Antikörpertherapien bei Krebspatienten zum Einsatz, die ebenfalls darauf abzielen, PD-1 auszuschalten. Mit Genmanipulation lässt sich aber vermutlich ein wesentlich größerer und vor allem stabilerer Effekt erzielen. CRISPR/Cas9 gibt Forschern nun ein neues Werkzeug an die Hand, um solche Veränderungen am Erbgut besonders einfach und exakt vorzunehmen. Ob die Methode auch in der klinischen Anwendung gute Ergebnisse erzielt – und ob die Nebenwirkungen vertretbar sind –, muss sich jedoch erst noch zeigen.

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