Wenn Forscherinnen und Forscher bisher in das Erbgut eines Organismus eingreifen wollten, gingen sie vor wie beim Schuss mit der Schrotflinte: Irgendein Kügelchen wird schon treffen. Dadurch kam es neben der gewünschten Veränderung oft auch zu schädlichen Mutationen. Doch ein neues Werkzeug verspricht Abhilfe: Mit dem CRISPR/Cas9-System können Wissenschaftler exakt an der gewünschten Stelle der DNA einen Schnitt vornehmen. Stellt man den Reparaturenzymen der Zelle dann einen passenden neuen Abschnitt zur Verfügung, bauen sie bevorzugt diesen an der Schnittstelle in das Erbgut ein. Dadurch sind endlich Präzisionsänderungen möglich.

Ursprünglich halfen die CRISPR-Moleküle, die "Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats", samt den dazugehörigen Cas-Scheren, den "CRISPR-assoziierten" Proteinen, bestimmten Bakterien dabei, das Erbgut eindringender Viren zu zerstören. Doch in den Händen von Gentechnikern wird das System aus CRISPR und der Schere Cas9 zu einem wirkungsvollen Instrument der DNA-Veränderung an Pflanzen und Tieren – inklusive dem Menschen.

Wissenschaftler hoffen auf neue Wege in der Gentherapie. Werden sich künftig krankmachende Mutationen direkt beseitigen lassen? Auch bei der Erzeugung gentechnisch modifizierter Organismen ist die Hoffnung groß – Nutzpflanzen und Nutztiere, deren Erbgut mit diesem Verfahren verändert wurde, sind in genetischer Hinsicht nicht von Artgenossen mit natürlichen Mutationen zu unterscheiden. Für die Regulation der GMO bedeutet dies eine große Herausforderung.

Bis es soweit ist, und das Werkzeug CRISPR oder auch verwandte Tools wie etwa die TALENs und Zinkfingernukleasen in Medizin und Agrartechnik eingesetzt werden, leisten sie gute Dienste in der experimentellen Wissenschaft. Dank CRISPR/Cas können sich Labore viel schneller als bisher geeignete genetisch modifizierte Labortiere erzeugen, um die Auswirkungen bestimmter Krankheiten im Tiermodell zu untersuchen.