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Gentherapie: Bessere Verpackung für DNA-Pakete

Künstlich veränderte Viren sollen helfen, Gen­material in bestimmte Körperzellen einzuschleusen, um so Erbkrankheiten zu behandeln.
Adeno-assoziiertes Virus (AAV)Laden...

Luk Vandenberghe geht zu einem Regal hinüber und greift nach zwei faustgroßen Objekten. Eines davon ist ein Ikosaeder, das aussieht wie ein besonders komplizierter magischer Würfel mit 20 Flächen statt der üblichen sechs. Bei dem anderen Objekt handelt es sich um eine cremefarbene Knolle aus Hartplastik, hergestellt von einem 3-D-Drucker, deren Oberfläche übersät ist mit Beulen, Vertiefungen und insgesamt 20 Dreiergruppen pyramidenähnlicher Gebilde. Beide Objekte stellen Modelle eines Adeno-assoziierten Virus (AAV) dar. Diese infektiösen Partikel lassen sich als Genfähren einsetzen, um Erbanlagen in Körperzellen einzuschleusen.

Vandenberghe ist Bio­ingenieur und leitet das Grousbeck Gene Therapy Center am »Massachusetts Eye and Ear«-Krankenhaus in Boston. Er untersucht, wie die winzigen Strukturen auf der Oberfläche der Viren deren biologisches Verhalten prägen, und möchte die Partikel gezielt verändern, um sie zu besseren Genfähren zu machen – jedoch ohne ihre Ikosaederstruktur (oder, in der Analogie, das Farbmuster des magischen Würfels) allzu sehr abzuwandeln. Vandenberghe promovierte 2007 an der Katholischen Universität Löwen in Belgien über die Struktur der AAV-Viruspartikel und wurde später an der Harvard University in Cambridge, Massachusetts, zum außerordentlichen Professor berufen. Mittels Computermodellen und experimenteller DNA-Synthese versucht er, die Anwendung von AAV in der Gentherapie zu optimieren …

Juli 2019

Dieser Artikel ist enthalten in Spektrum der Wissenschaft Juli 2019

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