Direkt zum Inhalt
Login erforderlich
Dieser Artikel ist Abonnenten mit Zugriffsrechten für diese Ausgabe frei zugänglich.

Medizin: Reparatur in der Gebärmutter

Einige genetisch bedingte Krankheiten schädigen bereits den Fötus im Mutterleib. Für Abhilfe könnte eine vorgeburtliche Gentherapie sorgen.
UltraschalluntersuchungLaden...

Im Juli 2018 berichteten Forscher, sie hätten eine tödliche Hirnerkrankung bei Mäusen mit Hilfe der Gentherapie stoppen können – und zwar bevor die Tiere geboren wurden. Die Nager trugen eine defekte Version des Gens GBA; dieses enthält den Bauplan eines Enzyms, das bestimmte Lipidverbindungen namens Glucocerebroside abbaut. Fehlt das Enzym, reichern sich diese Moleküle im Gehirn an und verursachen dort irreparable Schäden. Tiere, die von dem Gendefekt betroffen sind, sterben normalerweise binnen 14 Tagen nach der Geburt. Ihre Krankheit entspricht dem Gaucher-Syndrom beim Menschen – deshalb dienen die Mäuse als Tiermodelle, um dieses Leiden zu erforschen. Das Gaucher-Syndrom kann unterschiedlich schwer verlaufen, daher unterteilen die Ärzte es in drei Typen. Beim Typ II werden die betroffenen Kinder meist nicht älter als zwei Jahre.

In dem Versuch mit GBA-defekten Mäusen spritzten die Wissenschaftler etwa zur Halbzeit der Schwangerschaft in das Gehirn der Mäuseföten bestimmte Viren ein, die eine intakte Version des Gens GBA enthielten. Die so behandelten Tiere kamen ohne Komplikationen auf die Welt und lebten mindestens viereinhalb Monate lang, ohne Anzeichen eines Hirnschadens zu zeigen. »Das entspricht einer überaus bedeutsamen Lebensverlängerung«, betont Jerry Chan, Spezialist für vorgeburtliche Medizin an der Duke-NUS Medical School (Singapur), einer der beteiligten Autoren. Darüber hinaus behandelten die Wissenschaftler auch gesunde Makakenföten mit ihrer gentherapeutischen Methode – und demonstrierten damit, dass sich bei diesen Primaten, die dem Menschen hinsichtlich Größe und Physiologie deutlich mehr ähneln als Mäuse, ein entsprechender Eingriff vornehmen lässt, ohne dass schwere Nebenwirkungen auftreten. »Wir haben versucht, experimentell möglichst aussagekräftig und zugleich ethisch einwandfrei einen Weg aufzuzeigen, wie sich unser Gentherapie-Ansatz in die klinische Anwendung am Menschen übertragen lässt«, sagt Simon Waddington, Gentherapieforscher am University College London und Leiter der Studie …

September 2019

Dieser Artikel ist enthalten in Spektrum der Wissenschaft September 2019

Kennen Sie schon …

Spezial Biologie - Medizin - Hirnforschung 4/2019

Spektrum der Wissenschaft – Spezial Biologie - Medizin - Hirnforschung 4/2019: Der Mensch

Ein einzigartiges Wesen - Kommunikation: Der Ursprung der Sprache • Steinzeit: Wie sich Homo sapiens durchsetzte • Aggression: Die Erfindung des Krieges

DNA - Buchstabencode des Lebens

Spektrum Kompakt – DNA - Buchstabencode des Lebens

Die DNA ist so eine Art »Bauanleitung des Lebens«. Das ursprüngliche Alphabet aus vier Buchstaben haben Forscher inzwischen erfolgreich erweitert - und auch maßgeschneiderte Therapien, die genetische Informationen verwenden oder sogar direkt am Erbgut eingreifen, zeigen erste Erfolge.

33/2019

Spektrum - Die Woche – 33/2019

Die Folgen der Strahlung

Lesermeinung

Beitrag schreiben

Wir freuen uns über Ihre Beiträge zu unseren Artikeln und wünschen Ihnen viel Spaß beim Gedankenaustausch auf unseren Seiten! Bitte beachten Sie dabei unsere Kommentarrichtlinien.

Tragen Sie bitte nur Relevantes zum Thema des jeweiligen Artikels vor, und wahren Sie einen respektvollen Umgangston. Die Redaktion behält sich vor, Leserzuschriften nicht zu veröffentlichen und Ihre Kommentare redaktionell zu bearbeiten. Die Leserzuschriften können daher leider nicht immer sofort veröffentlicht werden. Bitte geben Sie einen Namen an und Ihren Zuschriften stets eine aussagekräftige Überschrift, damit bei Onlinediskussionen andere Teilnehmer sich leichter auf Ihre Beiträge beziehen können. Ausgewählte Lesermeinungen können ohne separate Rücksprache auch in unseren gedruckten und digitalen Magazinen veröffentlicht werden. Vielen Dank!

  • Quellen

Carr, D. J. et al.: Peri- and postnatal effects of prenatal adenoviral VEGF gene therapy in growth-restricted sheep. Biology of Reproduction 94, 2016

Massaro, G. et al.: Fetal gene therapy for neurodegenerative disease of infants. Nature Medicine 24, 2018

Ricciardi, A. S. et al.: In utero nanoparticle delivery for site-specific genome editing. Nature Communications 9, 2018