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Gentherapie: Bakterien-Gen bekämpft ererbte Blindheit

Gentherapierte Retina Laden...
Die zur völligen Blindheit führende Augenerkrankung Retinopathia pigmentosa könnte einmal gentherapeutisch bekämpft werden, wie erste erfolgreiche Versuche an Mäusen belegen. Einem internationalen Forscherteam gelang es dabei, aus Bakterien stammende Ionenpumpen in geschädigte Sehzellen zu integrieren. Daraufhin aktivierten sich die zunächst funktionslose Fotorezeptoren auf der Netzhaut bei Lichteinstrahlung und sorgten für eine zumindest teilweise wiederhergestellte Sehfähigkeit der zu Beginn blinden Versuchstiere.

Gentherapierte RetinaLaden...
Gentherapierte Retina | Im Querschnitt durch eine degenerierte Retina erkennt man fluoreszierendes Halorhopsin (grün) in Fotorezeptoren. Im Vergleich zu gesunden Netzhäuten ist nur eine Reihe von Rezeptoren erhalten.
Die Wissenschaftler um Botond Roska vom Friedrich Miescher Institute for Biomedical Research (FMI) in Basel untersuchten, ob der bei Retinitis pigmentosa erst im späteren Krankheitsverlauf eintretende Ausfall der Zapfen auf der Netzhaut gebremst werden kann. Die Wissenschaftler schleusten zu diesem Zweck mit einer Virusfähre das Gen für eine durch Licht aktivierte Ionenpumpe gezielt in defekte Zapfen-Fotorezeptoren der Retina von Mäusen. Die Ionenpumpe des Archebakteriums Natronomonas pharaonis wurde daraufhin in den gentherapierten Zellen produziert und auch aktiv: Licht sorgte für einen Ionenstrom, der die Zapfen offensichtlich wiederherstellte.

Wie die Forscher weiter zeigten, konnten die behandelten Zapfen danach korrekt mit den anderen Nervenzellen in der Netzhaut interagieren und dazu beitragen, Lichtreize mit Nervensignalen zu beantworten. Verhaltenstests belegten schließlich, dass die gentherapierten Mäuse wieder einfache Aufgaben ausführen können, für die sie ihre Sehfähigkeit benötigen.

Erste Experimente an menschlichen Zellkulturen zeigen, dass die Prozedur im Prinzip auch bei menschlichen Zellen funktioniert: Zunächst funktionslose und dann behandelte Zapfenfotorezeptoren reagieren wieder auf Licht. "Wir sind der Meinung, dass wir mit unserer Methode einen viel versprechenden Ansatz gefunden haben, der Retinitis-pigmentosa-Patienten und -Patientinnen helfen kann", sagt Roska.

Retinitis pigmentosa – eine Gruppe von vererbbaren Krankheiten, die alle unwiederbringlich zu Blindheit führen und weltweit rund zwei Millionen Menschen betreffen – ist nach dem jetzigem Stand der Forschung nicht heilbar; wirksame Therapien, die den Krankheitsverlauf verzögern könnten, gibt es ebenfalls nicht. Als zukünftige Behandlungsmöglichkeiten werden Stammzelltherapien und Retinaimplantate diskutiert. Erkrankte Patienten bemerken im Zuge des Ausfalls der Stäbchen zunächst ein Nachlassen der Sehkraft bei schlechten Lichtverhältnissen (Nachtblindheit). Der weitere Verlauf ist durch eine deutliche Einschränkung des Gesichtsfelds (Tunnelblick) und eine sich verstärkende Beeinträchtigung des Farb- und Kontrastsehens infolge des Absterbens der Zapfen gekennzeichnet. Den Endpunkt der Erkrankung stellt schließlich die vollständige Erblindung dar. (jo)
26. KW 2010

Dieser Artikel ist enthalten in Spektrum - Die Woche, 26. KW 2010

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  • Quellen
Busskamp, V. et al.: Genetic Reactivation of Cone Photoreceptors Restores Complex Visual Responses in Retinitis Pigmentosa. In: Science 10.1126/science.1190897, 2010.

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