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News: Eingeschmuggeltes Minigen

Bisher war der Gentherapie aufgrund geringer Effektivität und hohem Risiko nur bescheidener Erfolg zugefallen. Eine neue Methode soll dies ändern. Sie nutzt den großen Proteinkomplex Spleißosom, der aus der Boten-RNA die unwichtigen Sequenzen ausschneidet und den Rest wieder zusammenklebt. Bei der genetischen Lungenkrankheit Mukoviszidose konnte so ein Minigen erfolgreich in die betroffenen Lungenzellen eingeschmuggelt werden und die Aufgabe des krankhaft veränderten Gens übernehmen.
An der genetisch bedingten Lungenkrankheit Mukoviszidose – auch zystische Fibrose genannt – erkrankt einer von 2500 Menschen. Da nur Personen mit zwei beschädigten Genkopien betroffen sind, spricht man auch von einer rezessiv autosomalen – die Körperzellen betreffend – Krankheit. Das fehlerhafte Gen regelt normalerweise den Chloridtransport zwischen Zellinnerem und Umgebung. Ist dies gestört, entsteht in der Lunge ein zähflüssiger Schleim, der Bronchien und Bronchiolen verstopft, sodass die Flimmerhärchen Fremdkörper nicht mehr effizient entfernen können. 90 Prozent der Mukoviszidose-Patienten sterben schließlich an Komplikationen in der Lunge.

Um den zellulären Chloridaustausch der Erkrankten anzukurbeln, beziehungsweise ihn gar nicht erst verstummen zu lassen, soll eine fehlerfreie Genkopie in die Lungenzellen eingeführt werden und dort aktiv sein. Gelingen könnte dies mit einer neuen Methode, die Xiaoming Liu und seine Kollegen der University of Iowa entwickelt haben. Der Hoffnungsträger SMaRT bringt – im Gegensatz zur herkömmlichen Gentherapie – kein DNA-Stück in die Zielzellen ein, sondern tritt erst eine Stufe später in Kraft, bei der von der DNA abgelesenen transportablen Kopie – der Boten-RNA. Diese Blaupausen besitzen neben den sinnvollen Gensequenzen auch scheinbar entbehrliche Basenabfolgen, die ein großer Enzymkomplex – das Spleißosom – herausschneidet.

Und von dieser Schneidearbeit profitiert die neue Methode, die mit Hilfe eines Virus als Transportsystem die fehlerfreie Genkopie in die Lungenzellen einschleust. Am Ort des Geschehens angelangt, schnippelt das Spleißosom auch an dieser Vorlage herum und bastelt beim Zusammenbau der RNA-Sequenzen das fremde Fragment mit ein. Hat die Schneidemaschinerie ihre Arbeit erledigt, ist das Minigen am Start.

Ein Vorteil von SMaRT liegt darin, dass nach wie vor die Zelle die Genaktivität regelt, da die Technik erst ins RNA-Stadium eingreift. Dies garantiert, dass die richtige Proteinmenge stets am richtigen Platz produziert wird und vorliegt. Trotz der vielversprechenden Vorarbeiten an Versuchsmäusen ist der Weg zum Einsatz beim Menschen noch weit. Zum einen schleusen die Transportviren das Minigen noch zu uneffektiv in die Lungenzellen ein, und außerdem zerstört das Immunsystem die Eindringlinge. Mutter Natur lässt sich eben nicht so einfach hinters Licht führen.

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