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News: Erbkrankheiten still legen

Mit ihrem Aufbau aus nur rund zwanzig Nucleotid-Bausteinen sind sie ausgesprochen winzig, und doch verfügen siRNAs über viel Power: Sie legen Gene lahm. Dabei können sie so konstruiert werden, dass sie treffsicher die Gene ausschalten, die Krankheiten verursachen.
Stillgelegte Krankheitsgene
Gegen Erbkrankheiten ist noch kein Kraut gewachsen: Entweder man hat die krank machenden Gene geerbt oder eben nicht. Oft ist nur ein einziges Gen verändert, das dann ein abnormes Protein herstellt, das wiederum die Symptome verursacht. In diesen Fällen sollte es theoretisch den Krankheitsverlauf bremsen oder sogar stoppen, wenn das Ablesen des mutierten Gens verhindert wird.

Das ist allerdings nicht ganz so einfach, da Gene immer doppelt vorliegen: Ein und dieselbe Person kann sowohl über ein normales als auch über ein mutiertes Gen verfügen. Blockiert werden darf zu therapeutischen Zwecken aber nur die veränderte Variante.

Stopper, welche die Übersetzung der genetischen Information einzelner Gene in Eiweiße unterbrechen, stehen der Wissenschaft inzwischen zur Verfügung: Kurze RNA-Stücke, so genannte small interfering RNAs (siRNA) aus 19 bis 23 Nucleotid-Bausteinen. Jetzt hat die Arbeitsgruppe um Henry Paulson von der University of Iowa versucht, diese Winzlinge so zu konzipieren, dass sie die krank machende Stelle des Gens erkennen und beim ersten Ableseschritt daran binden. Dadurch legen sie es lahm, verschonen aber gleichzeitig die gesunde Kopie des betroffenen Gens.

Die Forscher untersuchten zwei neurodegenerative Krankheiten, bei denen jeweils eine kleine Mutation in einem Gen ein fehlerhaftes Protein herstellt, das die Nerven nach und nach zerstört. Die Wissenschaftler produzierten eine Batterie von siRNAs gegen die veränderten Genbereiche und testeten ihre Stopper an Zellkulturen.

Manche der siRNAs trafen zwar das anvisierte Gen, legten aber sowohl die gesunde als auch die kranke Variante still. Andere erreichten jedoch punktgenau ihr Ziel und schalteten ausschließlich das mutierte Gen ab – das unveränderte blieb dagegen unbeeinträchtigt.

Die Möglichkeit, solch selektive siRNAs herzustellen, öffnet neue Wege in der Therapie von Erbkrankheiten. Allerdings gilt es noch einige Probleme zu lösen. So ist noch unklar, wie und in welcher Dosis die winzigen Stopper an ihren Zielort gebracht werden sollen. Unbekannt sind auch mögliche Nebenwirkungen, die bei einer Dauerbehandlung, wie sie in solchen Fällen notwendig wäre, auftreten könnten.

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