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Erbkrankheiten: Erfolg bei Therapie von Chorea Huntington im Tiermodell

Wissenschaftlern der Universität von Iowa ist es gelungen, die Symptome der Erbkrankheit Chorea Huntington bei Mäusen stark abzuschwächen. Sie berichten, dass sie die Konzentration des verursachenden Proteins Huntingtin um mehr als die Hälfte senken konnten, wodurch die auftretenden Bewegungsstörungen und neurologischen Schäden erheblich abgemildert wurden.

Die Chorea Huntington, auch erblicher Veitstanz genannt, äußert sich durch unkontrollierte Muskelzuckungen und motorische Störungen. Als Tiermodell der Erbkrankheit dienten den Forschern Mäuse, welche die mutierte Form des menschlichen Huntingtin-Gens in ihren Zellen tragen. Wie beim Menschen erscheinen die Krankheitsmerkmale bei den Tieren nach zunächst unauffälliger Entwicklung.

Vor dem Ausbrechen der Krankheit wurden die Tiere per RNA-Interferenz behandelt. Bei dieser Methode werden kurze RNA-Moleküle der Sequenz des Ziel-Gens – hier der Bauanleitung für Huntingtin – injiziert. Dies führt dazu, dass die Produktion des anvisierten Proteins sinkt.

Außer der krankmachenden Variante des Proteins stellen die Zellen betroffener Menschen und Tiere auch die gesunde Huntingtin-Form her, die wahrscheinlich eine wichtige Rolle in der Embryonalentwicklung spielt. Unklar ist den Forschern noch, ob die RNA-Interferenz auch die Konzentration dieses Proteins reduziert. Könnte das ausgeschlossen werden, so wäre langfristig auch ein Test des Verfahrens am Menschen denkbar, hoffen Scott Harper und sein Team.

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