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News: Es werde Licht

Das Wort "Gentherapie" löst bei manchen Angst und Schrecken aus. Andere verbinden damit die Hoffnung, eines Tages bisher unheilbare Erbkrankheiten behandeln zu können. Jetzt gelang es amerikanischen Forschern, von Geburt an erblindete Hunde durch Gentherapie wieder zum Sehen zu verhelfen.
Sauber eingebettet liegen die Sehzellen im retinalen Pigmentepithel (RPE). Deren Pigmente schirmen die Sinneszellen nicht nur von Seitenlicht ab, die Epithelzellen versorgen ihre Schützlinge auch mit Vitamin A und beseitigen überflüssigen Abfall. Kann das Gewebe diesen Aufgaben aus irgendwelchen Gründen nicht mehr nachkommen, dann degeneriert die Netzhaut, völlige Erblindung folgt als unabänderliches Schicksal. Dies geschieht beispielsweise bei der so genannten Leber'schen Amaurose, bei der ein einziges Gen namens RPE65 mutiert ist.

Um diese Erbkrankheit zu beheben, experimentierten Wissenschaftler bereits früher mit Mäusen, denen sie das funktionierende Gen einsetzten: mit Erfolg. Doch der Nachweis einer gelungenen Gentherapie bei "menschenähnlicheren" Augen blieb bisher aus.

Diesen Nachweis hat jetzt Gregory Acland von der Cornell University zusammen mit Jean Bennett von der University of Pennsylvania und anderen Kollegen nachgeholt. Die Wissenschaftler benutzten als Genfähre so genannte Adeno-assoziierte Viren, die sich nicht mehr vermehren können. In dieses Vehikel bauten die Gentechniker das gesunde RPE65-Gen ein und injizierten die Viren direkt in die Augen junger Hunde, die aufgrund des Gendefektes von Geburt an blind waren.

Innerhalb von sechs Wochen produzierten die Hundeaugen die funktionstüchtige Form des RPE65-Proteins. Nach drei Monaten konnten die Tiere fast so gut sehen wie gesunde Hunde. Der Heilerfolg scheint anzudauern: Auch nach neun Monaten reagierten die geheilten Hunde auf visuelle Reize.

Jetzt hoffen die Wissenschaftler, dass ihre Gentherapie auch blinden Menschen wieder zum Sehen verhelfen kann. "Wir haben viele Jahre lang hart gearbeitet, um eine Behandlung für retinale Degenerationen zu entwickeln, und dies ist bisher der größte Sprung vorwärts", erklärt Bennett begeistert. "Die Ergebnisse werden mögliche Behandlungsstrategien für eine Reihe von Retina-Erkrankungen erschließen." Und ihr Kollege Gustavo Aguirre ergänzt: "Dies ist ein perfektes Beispiel, wie Tierversuche beiden helfen kann, sowohl den Tieren – in diesem Fall Hunden – als auch den menschlichen Patienten. Die Gentherapie, die bisher nur experimentell an Tieren und Menschen durchgeführt wird, wird wahrscheinlich bei beiden Arten als normale Behandlungsmethode akzeptiert werden."

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