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News: Fehlerkorrektur

Manchmal geht der Zelle auf dem Weg vom Gen zum Protein ein winziger Genabschnitt verloren. Der kleine Fehltritt birgt meist ein fatales Ergebnis: Das Protein ist fehlerhaft. Ein künstliches Molekül soll nun den übergangenen Abschnitt einsammeln und so alles ins Lot bringen.
Die Zellen eines mehrzelligen Organismus haben bei der Synthese eines Proteins einige Hürden zu überwinden. So liegt die hierfür nötige genetische Information nicht immer in einem Stück vor, sondern ist auf mehrere Abschnitte im Genom verteilt. Zwischen diesen so genannten Exons lagern die angeblich sinnleeren, manchmal endlos langen Introns. Da diese Bereiche für das gewünschte Protein keine Rolle spielen, müssen sie aus der primären Kopie des Erbguts ausgeschnitten werden und anschließend zusammengefügt werden – ein Prozess der als Spleißen bezeichnet wird.

Damit das Zuschneiden der einzelnen Exons korrekt verläuft, muss sich ein spezielles Enzym an kurze Sequenzen anheften. Aber wie bei komplizierten Vorgängen leider oft der Fall, passieren beim Spleißen relativ häufig Fehler. Denn manchmal kann das Protein aufgrund von Mutationen in diesem empfindlichen Exonbereich nicht binden und den entsprechenden Abschnitt daher nicht mit den anderen Genabschnitten verknüpfen – es geht unwiederbringlich verloren: Der fertigen Proteinvorlage fehlt ein essenzielles Stück.

Das synthetisierte Protein ist damit unweigerlich fehlerhaft. Die Ursache vieler Krankheiten liegt genau in diesem Prozess. So fehlen sowohl bei Brustkrebs als auch bei muskulärer Dystrophie und Mukoviszidose winzige Genabschnitte, die beim Spleißen verloren gegangen sind.

Um die unfreiwilligen Flüchtlinge einzufangen, haben sich Adrian Krainer und Luca Cartegni vom Cold Spring Harbor Laboratory eine künstliche Angel gebastelt. Ihr Molekül ist ein Mischling, ein so genannter Hybrid. Eines seiner Enden besteht aus Ribonukleinsäure. Es passt genau auf den empfindlichen kurzen Abschnitt im Exon und soll nun den verlorengegangenen Genabschnitt suchen und an sich binden. Doch damit ist das Problem natürlich noch nicht gelöst. Denn nun schwimmen eingesammeltes Exon und Träger erst einmal irgendwo in der Zelle und befinden sich sicherlich weit vom Ziel – dem Spleißosom – entfernt.

Hier tritt nun der zweite Abschnitt des Designermoleküls in Aktion. Er besteht aus einer kurzen Abfolge von Aminosäuren, die dem Bindeprotein entsprechen. Seine Aufgabe ist es nun, Kontakt zum Spleißosom aufzunehmen und das entschwundene Exon dorthin zu leiten. Letztendlich sollen alle wichtigen Exons in der richtigen Reihenfolge miteinander verbunden werden und damit eine korrekte Proteinvorlage bilden.

Krainer und Cartegni befinden sich mit ihrem Exonfischen noch im ersten experimentellen Stadium, dem Reagenzglas. Doch hier funktionierte ihre Methode wunschgemäß. Als nächsten Schritt wollen die Forscher Moleküle entwickeln, welche die Zellmembran durchqueren und in lebenden Zellen nach den erwünschten Genstücken suchen können. Falls dies gelänge, könnten den künstlichen Angeln eine große Zukunft bevorstehen.

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