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News: Gentherapie für Bluterkrankheit

Wenn unser Körper Blut verliert, sorgt er über einen ausgeklügelten Mechanismus dafür, dass die Wunde möglichst schnell verstopft wird. Bei Blutern ist dieser Prozess jedoch gestört, da ihnen bestimmte Proteine fehlen. Forscher konnten Patienten nun das entsprechende Gen einschleusen und so den Gehalt des Gerinnungsfaktors im Blutplasma erhöhen. Allerdings hielt die Wirkung nur einige Monate an.
Für Bluter kann selbst der kleinste Schnitt lebensbedrohlich sein. Ihnen fehlen die Blutgerinnungsfaktoren, die dafür sorgen, dass eine entstandene Gefäßöffnung verstopft wird. In schweren Fällen ist noch nicht einmal eine Verletzung dafür notwendig – bei den Betroffenen treten sogar spontan innere Blutungen auf.

Die einzelnen Typen der Erbkrankheit unterscheiden sich darin, welcher Gerinnungsfaktor fehlt – bei Hämophilie A, an der etwa 85 Prozent der Bluter leiden, handelt es sich beispielsweise um den Faktor VIII, der auch als antihämophiler Faktor bezeichnet wird. Sie tritt bei einem von 5000 Neugeborenen auf, wobei nur Jungen betroffen sind, da der genetische Defekt auf dem X-Chromosom liegt.

Schon lange tüfteln Wissenschaftler an einer Gentherapie für Hämophilie. Denn die Aussichten erschienen recht vielversprechend, da das Protein nicht in einem bestimmten Gewebe hergestellt, sondern einfach in die Blutbahn gelangen muss.

David Roth und seine Kollegen vom Beth Israel Deaconess Medical Center in Boston entnahmen sechs Patienten mit schwerer Bluterkrankheit Hautzellen, denen sie das Gen für den fehlenden Faktor einschleusten. Dafür verwendeten sie nicht, wie sonst häufig üblich, Viren als Genfähren, sondern öffneten in der Zellmembran sitzende Poren mit kurzen Elektroschocks, durch die sie dann ein Plasmid mit dem entsprechenden DNA-Abschnitt einfügen konnten. Anschließend isolierten und klonierten sie die Zellen, die das Protein nun herstellen konnten, und spritzten sie den Patienten in Fettgewebe.

Der Erfolg zeigte sich schnell: Bei vier Betroffenen stieg der Faktor-VIII-Gehalt im Blutplasma von unter 0,8 Prozent auf bis zu zwei Prozent an. Gleichzeitig litten sie seltener unter Blutungen und mussten auch weniger Faktor VIII spritzen, um trotzdem noch auftretende Blutungen zu stillen. Zwei der Patienten zeigten zudem in den folgenden zehn Monaten lang keinerlei spontane Blutungen. Dabei vertrugen sie die Behandlung problemlos, denn es traten weder Nebenwirkungen noch Abwehrreaktionen des Immunsystems auf.

Allerdings schwächte sich die Wirkung nach etwa zehn Monaten ab, da die Faktor-VIII-Gehalte wieder sanken. Roth hofft trotzdem, dass diese ersten Erfolge auf eine zukünftige neue Behandlungsmethode hinweisen: "Es gibt immer noch eine Menge zu tun, an diesen wie an anderen Patienten, bevor wir in zukünftigen Studien die Wirksamkeit formal klären können. Angesichts der beobachteten klinischen Reaktionen sind wir aber optimistisch."

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