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News: Gentherapie für Mukoviszidose?

Wissenschaftler um Maria Limberis vom Women's and Children's Hospital in Adelaide haben eine Methode entwickelt, mit der sich Mukoviszidose womöglich gentherapeutisch behandeln lässt. Als Transportmittel für das einzuschleusende Gen verwendeten die Forscher inaktive HI-Viren. Zuvor behandelten sie die anvisierten Zellen im Nasenraum ihrer Versuchstiere jedoch mit einem natürlicherweise in menschlichen Lungen auftretenden Detergens. Dadurch schwächten sie vorübergehend die natürliche Schleimbarriere, mit der sich der Organismus normalerweise vor Krankheitserregern und oder Partikeln schützt. Die Viren konnten so ungehindert in die Zellen mit dem defekten Gen eindringen.

Die eingeschleusten Gene waren selbst nach über hundert Tagen noch aktiv, obwohl sich die Zellen der Nasenschleimhaut etwa alle drei Monate erneuern. Limberis und ihre Kollegen schließen daraus, dass sie offenbar Stammzellen in dem Gewebe verändert haben, die damit das eingeschleuste Gen auch an ihre Tochterzellen weitergeben konnten. Da sich die Zellen im Nasenraum der Versuchstiere ähnlich verhalten wie menschliche Lungenzellen, hoffen die Wissenschaftler, Mukoviszidose-Patienten mittels Inhalieren auf gleiche Weise behandeln zu können. In weiteren Versuchen müssen nun die optimalen Verabreichungsbedingungen ermittelt werden, bevor erste klinische Versuche starten können.

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  • Quellen
Human Gene Therapy 13(16) (2002)

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