Gentherapie gegen Erblindung: Erster Test einer Zellverjüngung am Menschen
In einer mit Spannung erwarteten Gentherapie-Studie hat ein Mensch erstmals eine Behandlung erhalten, die darauf abzielt, gealterte Zellen in einen jüngeren Zustand zurückzuführen.
Dabei haben Fachleute drei Gene aktiviert, die alte Zellen teilweise derart »umprogrammieren«, dass sie sich verhalten, als wären sie wieder jung. Langfristiges Ziel einer solchen partiellen Reprogrammierung soll es sein, gealterte Organe zu verjüngen. Die aktuelle Studie soll allerdings prüfen, ob man durch die Aktivierung dieser drei Gene konkrete Krankheiten behandeln kann – in diesem Fall eine Form von Glaukom (»grüner Star«), die häufig zu Erblindung führt.
Man hofft, dass die von diesen Genen codierten Proteine Nervenzellen im Sehnerv regenerieren. Der Sehnerv verbindet das Auge mit dem Gehirn und wird bei Menschen mit Glaukom geschädigt. Normalerweise erholen sich die Neurone nicht eigenständig davon.
Das Unternehmen Life Biosciences in Boston, Massachusetts, das die Studie finanziert, gab am 9. Juni 2026 bekannt, dass es nun den ersten Patienten behandelt hat. Die Studie prüft die Sicherheit des Ansatzes, die dem Forschungsfeld weiterhin Sorge bereitet. Zwar legen Tierstudien aus mehreren Laboren nahe, dass sich eine solche Zellverjüngung sicher durchführen lässt. Allerdings sind manche Fachleute noch skeptisch. Sie befürchten, einige Zellen könnten dadurch bösartig entarten.
»Solche Reprogrammierungen haben ein großes Potenzial, wenn wir sie sicher beim Menschen anwenden können«, sagt Matt Kaeberlein, Mitbegründer von Optispan, einem auf Longevity ausgerichteten Unternehmen für Präventivmedizin in Seattle, Washington. Die Technologie stecke aber noch in einem sehr frühen Stadium, und das Risiko schwerwiegender Nebenwirkungen sei hoch.
Kaeberlein zufolge eignet sich das Auge vermutlich gut als erster Einsatzort für die Technik. Denn lebensbedrohliche Nebenwirkungen seien dort weniger wahrscheinlich als bei Eingriffen in andere Organe.
Zellverjüngung gegen Krankheiten
Ziel der partiellen Reprogrammierung ist es, gealterte erwachsene Zellen auf einen früheren Entwicklungsstand zurückzusetzen, ohne dass dabei ihre Spezialisierung und damit ihre Funktion komplett verloren gehen. Dazu nutzt das Unternehmen drei Gene, mit denen man im Labor erwachsene Zellen in einen stammzellähnlichen Zustand überführen kann.
Im Jahr 2020 berichtete der Genetiker David Sinclair von der Harvard Medical School in Boston, dass die Aktivierung dieser drei Gene bei Mäusen mit geschädigten Sehnerven die Regeneration von Nervenzellen förderte. Sie machte den Sehverlust bei alten Mäusen sowie bei Mäusen mit Glaukom rückgängig. Anschließend habe Life Biosciences den Ansatz an Nagetieren und Affen untersucht und dabei offenbar keine schwerwiegenden Nebenwirkungen beobachtet, bekräftigt die wissenschaftliche Leiterin des Unternehmens, Sharon Rosenzweig-Lipson.
In der klinischen Studie will der Konzern bis zu zwölf Menschen mit Glaukom behandeln und später auch Patienten mit einer schweren, akuten Erkrankung namens nicht-arteriitische anteriore ischämische Optikusneuropathie (NAION), die ebenfalls den Sehnerv schädigt.
Die Fachleute schleusen die drei Reprogrammierungsgene mit einem Virus in die Ganglienzellen des Auges ein, deren lange Fortsätze den Sehnerv bilden. Als zusätzliche Sicherheitsmaßnahme ist das System so ausgelegt, dass sich die Gene nur dann einschalten, wenn die Teilnehmer das Antibiotikum Doxycyclin einnehmen. Setzen sie es ab, schalten sich die Gene wieder aus. Diese Strategie »gibt uns viel Kontrolle«, sagt Rosenzweig-Lipson. Denn sie erlaube es, die Aktivität der Gene nur so lange aufrechtzuerhalten, bis die Zellen ausreichend verjüngt sind.
Bremsen solche Ansätze das Altern?
Ein Erfolg der Studie wäre ein Segen für Menschen mit Glaukom und NAION. Doch ob die veränderten Zellen anschließend tatsächlich jünger sind und länger leben, ist ungewiss, sagt der Neurobiologe Pete Williams vom Centre for Eye Research Australia in Melbourne.
Rosenzweig-Lipson zufolge geht das Unternehmen eine altersbedingte Erkrankung nach der anderen an. Eines der Anwendungsfelder betrifft Lebererkrankungen: Hierzu untersucht Life Biosciences aktuell Reprogrammierungsansätze in Tiermodellen. »Wir streben derzeit keine Verjüngung des ganzen Körpers an«, sagt sie. »Wir hoffen, dieses Ziel eines Tages zu erreichen, aber so weit sind wir noch nicht.«
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