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Erblich bedingter Hörverlust: Gentherapie lässt Mäuse wieder hören

Mit einem Virus haben Mediziner bei Mäusen genetisch bedingten Hörverlust wieder rückgängig gemacht. Das zeigt: Auch im Innenohr können defekte Gene ersetzt werden.
Haarzellen-Bündel im InnenohrLaden...

In rund der Hälfte aller Fälle frühkindlicher Taubheit sind genetische Störungen die Ursache. Häufig betroffen ist das Gen TMC1, das vermutlich für den Bau der Membrankanäle eine entscheidende Rolle spielt, mit denen Hörsinneszellen Schalldruckschwankungen registrieren. Einem Team um Jeffrey Holt von der Harvard Medical School ist es nun gelungen, den Ausfall dieses Gens bei Mäusen zu kompensieren. Die ertaubten Mäuse konnten durch den Eingriff wieder hören.

Holt und Kollegen führten ihre Versuche unter anderem an Tieren durch, bei denen das TMC1-Gen komplett ausgeschaltet worden war. Nun identifizierten die Mediziner ein Virus, das Zellen des Innenohrs befallen kann, und beluden es mit einer intakten Version des Gens sowie einer Steuersequenz. Ihren viralen Transporter vermehrten sie anschließend millionenfach samt seiner Fracht und injizierten ihn den Versuchstieren ins Innenohr. Tests zeigten, dass die behandelten Tiere ihre Hörfähigkeit wie erhofft zurückgewannen.

Holts Studie demonstriert zunächst die reine Machbarkeit des Verfahrens, für den Einsatz am Menschen ist es noch nicht geeignet, unter anderem weil unklar ist, ob der virale Transporter und seine Manipulation im Erbgut zu unerwünschten Nebenwirkungen führt. Allerdings nutzen andere Forschergruppen dasselbe Virus bereits in Tests an Menschen, so dass in nächster Zeit verlässliche Ergebnisse vorliegen werden. Zudem ergab die Überprüfung, dass das zugeführte Gen nicht in allen Bereichen des Innenohrs aktiv wurde – was das für die Hörfähigkeit eines Menschen bedeutet und ob der Nutzen der Gentherapie den eines Cochleaimplantats übersteigt, ist noch ebenso unklar wie die Frage nach seiner Dauerhaftigkeit.

Möglicherweise wird das jetzt von Holt und Co eingesetzte Verfahren der Genmanipulation aber schon bald von einer sehr viel versprechenden neuen Technik abgelöst, die wesentlich präzisere Korrekturen im Genom vornimmt.

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