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News: Gentherapie von Muskeldystrophie mit adulten Stammzellen

Einer italienischen Arbeitsgruppe gelang im Tierversuch die Therapie von Muskeldystrophie mit genetisch veränderten adulten Stammzellen. Die Forscher um Maurilio Sampaolesi vom Stem Cell Research Institut in Mailand verwendeten so genannte Mesoangioblasten, Stammzellen des Blutgefäßsystems, die bisher nur in Föten nachgewiesen worden sind, aufgrund ihrer Differenzierung aber bereits als adult gelten.

In diese Stammzellen bauten die Forscher das funktionsfähige Gen ein, das bei einer bestimmten Form der Muskeldystrophie mutiert ist, und injizierten sie in die Oberschenkelarterie von erkrankten Mäusen. Nach drei Wochen hatte sich die Oberschenkelmuskulatur der Mäuse erheblich erholt.

Die Forscher zeigten sich vorsichtig, ob diese Therapie auch beim Menschen funktionieren könnte. Die erblich bedingten Muskeldystrophien führen bei Kindern zu einem fortschreitenden Schwund des Muskelgewebes; die Betroffenen sind ab dem 18. Lebensjahr meist vollständig pflegebedürftig.

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  • Quellen
Science 10.1126/science.1082254 (2003)

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