Genetik: Hitzeaktivierung von eingeschleustem Gen
© National Academy of Sciences, PNAS (Ausschnitt)
Spätestens seitdem das menschliche Erbgut entziffert ist, hoffen Mediziner Erbkrankheiten per Gentherapie heilen zu können. Dabei wollen sie das defekte Gen des Patienten durch eine intakte Version ersetzen. Bislang funktionierte das allerdings nur bei einfachen Organismen wie Bakterien, an einen Einsatz in der Medizin ist noch nicht zu denken.
Ein wichtiger Schritt dahin gelang jetzt allerdings Wissenschaftlern vom Centre National de la Recherche Scientifique sowie der Université Victor Segalen in Bordeaux. Sie konnten bei transgenen Mäusen ein artfremdes Gen, das in alle Körperzellen eingeführt worden war, gezielt nur in einem bestimmten Areal aktivieren. Um das zu ermöglichen, hatten sie den betreffenden Erbfaktor mit der Steuerregion des so genannten Hitzeschockproteins kombiniert, dessen Bildung durch erhöhte Temperaturen ausgelöst wird. Die Forscher richteten einen hochintensiven fokussierten Ultraschallstrahl auf eine Stelle des transgenen Tiers. Dadurch erwärmte sich das Gewebe dort für zwei Minuten auf 43 Grad Celsius – gerade so viel, dass die Zellen keinen Schaden nahmen, der Promotor des Hitzeschockproteins aber aktiv wurde.
Der Erfolg ließ sich auch gleich überprüfen, denn das eingebaute Gen trug die Erbinformation für das Enzym Luciferase, mit dem Glühwürmchen Licht erzeugen. Tatsächlich leuchtete das erwärmte Gewebe mehrere Stunden lang auf.
Sandra Czaja
Ein wichtiger Schritt dahin gelang jetzt allerdings Wissenschaftlern vom Centre National de la Recherche Scientifique sowie der Université Victor Segalen in Bordeaux. Sie konnten bei transgenen Mäusen ein artfremdes Gen, das in alle Körperzellen eingeführt worden war, gezielt nur in einem bestimmten Areal aktivieren. Um das zu ermöglichen, hatten sie den betreffenden Erbfaktor mit der Steuerregion des so genannten Hitzeschockproteins kombiniert, dessen Bildung durch erhöhte Temperaturen ausgelöst wird. Die Forscher richteten einen hochintensiven fokussierten Ultraschallstrahl auf eine Stelle des transgenen Tiers. Dadurch erwärmte sich das Gewebe dort für zwei Minuten auf 43 Grad Celsius – gerade so viel, dass die Zellen keinen Schaden nahmen, der Promotor des Hitzeschockproteins aber aktiv wurde.
Der Erfolg ließ sich auch gleich überprüfen, denn das eingebaute Gen trug die Erbinformation für das Enzym Luciferase, mit dem Glühwürmchen Licht erzeugen. Tatsächlich leuchtete das erwärmte Gewebe mehrere Stunden lang auf.
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