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Gentherapie: Mit Gentherapie gegen amyotrophe Lateralsklerose?

Forscher des Pharmaunternehmens Oxford BioMedica haben einen neuen Ansatz zur Behandlung von amyotropher Lateralsklerose entwickelt: Sie injizierten Mäusen mit Hilfe eines Virus als Transportvehikel das Gen für den vaskulären endothelialen Wachstumsfaktor (VEGF), der daraufhin in den Nervenzellen des Rückenmarks verstärkt gebildet wurde. Die Gentherapie schob den Ausbruch der typischen Lähmungserscheinungen auf und linderte bereits bestehende Symptome. Außerdem verlängerte sich die Lebenserwartung der Tiere um dreißig Prozent.

Ein Mangel an VEGF, das eine Rolle im Schutz von Nervenzellen vor Schäden spielt, macht Mäuse wie Menschen offenbar anfällig für die Krankheit. Sie wird durch absterbende Motoneuronen im Gehirn und Rückenmark ausgelöst und führt bei Menschen wenige Jahre nach den ersten Symptomen zum Tod. In der Europäischen Union und den USA sind etwa 100 000 Menschen davon betroffen, eine Heilung gibt es bislang nicht.

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