Stoffwechselkrankheiten: Neues Medikament bremst Morbus Hunter
Elaprase, ein neues Medikament gegen das Hunter-Syndrom, wurde an der UNC School of Medicine in Chapel Hill mit Erfolg getestet. Mit ihm könnte damit erstmals ein hochwirksames Medikament gegen diese tödlich verlaufende Erbkrankheit zur Verfügung stehen.
In ihrer Studie testeten Joseph Muenzer und Kollegen die Wirkung des Medikaments an 96 Patienten. Nach einem Jahr verbesserten sich bei Behandelten die typischen Hunter-Indikatorwerte im Urin sowie die Ellenbogenbeweglichkeit und die Gehfähigkeit der Erkrankten. Sie konnten in sechs Minuten im Durchschnitt 37 Meter weiter laufen als mit einem Placebo behandelte Patienten. Einige Kinder, die sonst nicht ohne Rollstuhl ausgekommen wären, konnten diesen durch die Therapie sogar verlassen und einige Schritte tun. Zudem gingen durch die Krankheit verursachte Milz- und Lebervergrößerungen in nur 18 Wochen um mehr als zwanzig Prozent zurück.
Elaprase enthält das den Morbus-Hunter-Patienten fehlende Enzym Idursulfase, das der Körper zur Wiederverwertung komplexer Zuckerverbindungen benötigt. Statt nachfolgend genutzt zu werden, lagern sich die Verbindungen bei den Erkrankten in verschiedenen Geweben und Organen des Körpers ab.
In Europa läuft das Zulassungsverfahren für Elaprase noch. Die Zulassung sei laut Gudrun Schulze-Frenking von der Universitätsklinik in Mainz bis Ende 2006 zu erwarten.
In ihrer Studie testeten Joseph Muenzer und Kollegen die Wirkung des Medikaments an 96 Patienten. Nach einem Jahr verbesserten sich bei Behandelten die typischen Hunter-Indikatorwerte im Urin sowie die Ellenbogenbeweglichkeit und die Gehfähigkeit der Erkrankten. Sie konnten in sechs Minuten im Durchschnitt 37 Meter weiter laufen als mit einem Placebo behandelte Patienten. Einige Kinder, die sonst nicht ohne Rollstuhl ausgekommen wären, konnten diesen durch die Therapie sogar verlassen und einige Schritte tun. Zudem gingen durch die Krankheit verursachte Milz- und Lebervergrößerungen in nur 18 Wochen um mehr als zwanzig Prozent zurück.
Elaprase enthält das den Morbus-Hunter-Patienten fehlende Enzym Idursulfase, das der Körper zur Wiederverwertung komplexer Zuckerverbindungen benötigt. Statt nachfolgend genutzt zu werden, lagern sich die Verbindungen bei den Erkrankten in verschiedenen Geweben und Organen des Körpers ab.
In Europa läuft das Zulassungsverfahren für Elaprase noch. Die Zulassung sei laut Gudrun Schulze-Frenking von der Universitätsklinik in Mainz bis Ende 2006 zu erwarten.
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