Die seltene Neuronale Ceroid-Lipofuszinose lässt massenhaft Neurone im Gehirn betroffener Kinder absterben. Forschende wollen mit Präzisionsmedizin dagegenhalten.
Lysosomale Speicherkrankheiten: Verstopfung im Zellstoffwechsel
Neue Therapieansätze gegen lysosomale Speicherkrankheiten versprechen Erfolg. Einige davon überwinden sogar die Blut-Hirn-Schranke.
Fortschreitender Muskelschwund: Wie kommt es zur Amyotrophen Lateralsklerose?
Bei ALS sterben motorische Nervenzellen unwiderruflich ab. Die Suche nach den genetischen Ursachen soll nun helfen, diesen Prozess besser zu verstehen - und womöglich zu bremsen.
Letale familiäre Insomnie: Wettlauf gegen die Prionen
Als Sonia erfährt, dass sie eine Mutation für die seltene »tödliche familiäre Schlaflosigkeit« trägt, beschließen sie und ihr Mann, selbst nach einer Therapie zu forschen.
Huntington bei Jugendlichen: Vor ihrer Zeit
Meist beginnt der »Veitstanz« im mittleren Alter – doch manchmal trifft die tödliche neurodegenerative Erkrankung bereits Heranwachsende.
Medizin: Heilsame Molekülschnipsel
Lange fristeten Antisense-Therapien ein Schattendasein, doch jetzt erzielen sie spektakuläre medizinische Erfolge. Allerdings haben sie ihren Preis.
Epidermolysis bullosa: Eine neue Haut
Wenn das größte Organ unseres Körpers schwer erkrankt, hat das
oft fatale Folgen. Verblüffende Heilungschancen bietet nun die Gentherapie.
Fragiles-X-Syndrom: Die stillen Träger
Menschen mit einem fragilen X-Chromosom tragen ein erhöhtes Risiko für Unfruchtbarkeit und neurodegenerative Erkrankungen. Millionen sind betroffen, ohne etwas davon zu ahnen.
Erschienen am: 22.02.2021
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