Methotrexat, Amethopterin, 4-Desoxy-4-amino-10-methylfolsäure, ein äußerst wirksamer Inhibitor (Ki < 10-9M) der Dihydrofolat-Reduktase. Es blockiert die Umwandlung der Dihydrofolsäure in die Tetrahydrofolsäure und damit den für die Biosynthese von Thymidin und Purinen essenziellen C1-Körperstoffwechsel. Obgleich M. ziemlich toxisch ist, wird es als ein wertvolles Pharmakon für die Behandlung schnell wachsender Tumoren, wie z.B. bei akuter Leukämie, Chorioncarcinom und Bronchialcarcinom eingesetzt. Weiterhin hat M. Bedeutung als langfristig wirksames Antirheumatikum, wofür viel niedrigere Dosierungen ausreichen, als sie für die Tumortherapie erforderlich sind. Strukturformel Aminopterin.