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News: Gentherapie verspricht Lösung für Sichelzellanämie

Forscher vom Columbia University College of Physicians & Surgeons haben in einem Versuch an Mäusen zum ersten Mal die Übertragung und nachfolgende Expression des menschlichen Betaglobin-Gens über einen längeren Zeitraum hinweg nachgewiesen. Die gewonnenen Erkenntnisse könnten zur Entwicklung einer Gentherapie bei Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie, einer verwandten Störung, führen.
Arthur Bank, M.D., Professor an der Columbia University und Direktor der Abteilung Hämatologie, und seine Kollegen setzen ein menschliches Betaglobin-Gen in ein ungefährliches Retrovirus und fügten das Virus in vivo in die Knochenmarkzellen von Mäusen ein. Die modifizierten Zellen wurden dann in lebende Mäuse transplantiert. Noch bis zu acht Monaten danach konnte das menschliche Betaglobin-Gens nachgewiesen werden. Außerdem stellten die Forscher ein sehr hohers Niveau der Gen-Expression fest: In einer Maus stammten 20 Prozent des gesamten produzierten Betaglobin vom eingefügten menschlichen Gen.

„Wenn wir dieses Niveau Gen-Expression in einem Patienten mit Sichelzellanämie oder Beta-Thalassämie-Knochenmarkzellen erreichen würden, wäre dies ausreichend zur Verbesserung, wenn nicht gar Heilung der Krankheiten,” sagt Bank.

Bei der Sichelzellanämie produziert das Betaglobin-Gen eine anormal Form von Hämoglobin, dem Sauerstoff-tragenden Molekül im Blut. Die Schädigung veranlaßt die roten Blutzellen, sich zu verformen. Die dann sichelförmigen Blutzellen verfangen sich in den kleinen Blutgefäßen. Dadurch wird der Kreislauf beeinträchtigt und verschiedene Organe geschädigt. Außerdem haben Sichelzellen eine kürzere Lebensdauer. Dadurch kommt es zu der schweren Anämie. Bei der Beta-Thalassämie produziert das Gen unzureichende Mengen an Hämoglobin. Theoretisch kann die Gentherapie durch Einfügen einer normale Form des Betaglobin-Gens in die Knochenmarkszellen der Patienten diese Krankheiten heilen.

„Seit mehr als 10 Jahren waren Forscher auf der Suche nach einem zuverlässigen Transportsystem zur Übertragung des menschlichen Betaglobin-Gens und nachfolgende Expression über längere Zeiträume. Dies ist das erste Mal, daß Forscher sicher und wirkungsvoll das normale Globin-Gen übertragen und sichergestellt haben, daß dieses Gen über längere Zeiträume normale Mengen seines Proteins produziert,” sagt Dr. Bank.

Während die bisher beschriebenen Untersuchungen an gesunden Mäusen erfolgten, erforschen die Wissenschaftler jetzt wirkungsvolle Gen-Transfersysteme in Versuchen mit Mäusen, die an der Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie leiden. Darüber hinaus arbeiten sie an der Entwicklung besserer Methoden zur Übertragung der Retroviren in die menschlichen blutbildenden Stammzellen beim Menschen.

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