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Medizin: Gentherapie, zweiter Anlauf

15 Jahre nach einer Serie tragischer Fehlschläge scheint die Gentherapie nun endlich bereit für den klinischen Einsatz. Erste durchschlagende Erfolge zeichnen sich ab – darunter die spektakuläre Heilung eines todgeweihten Mädchens.
Gentherapie

Ende der 1990er Jahre kam die Weiterentwicklung der Gentherapie ziemlich abrupt zum Stillstand. Denn am 17. September dieses Jahres erlag der Teenager Jesse Gelsinger, der an einer seltenen Stoffwechselkrankheit litt, den Folgen eines solchen Eingriffs. Sein Immunsystem hatte auf die Behandlung mit viralen Genfähren dermaßen aggressiv reagiert, dass er starb – womit die beteiligten Mediziner nicht im Mindesten gerechnet hatten. Geblendet von den frühen Erfolgen der Gentherapie hatten sie unrealistische Erwartungen gehegt und ihre diesbezüglichen Fähigkeiten überschätzt.

Gelsingers tragischer Tod und andere Fehlschläge zwangen viele Wissenschaftler dazu, ihr Vorgehen in Sachen Gentherapie zu überdenken und die klinische Tauglichkeit solcher Behandlungsansätze kritischer zu hinterfragen. Sie schraubten ihre Erwartungen zurück und wandten sich erneut der Grundlagenforschung zu, um der Methode eine Renaissance zu ermöglichen. So gelang es ihnen, potenziell tödliche Komplikationen besser vorauszusehen als vorher und sie zu vermeiden. Zudem verwandten sie mehr Sorgfalt darauf, Patienten und ihre Angehörigen über Nutzen und Risiken der Gentherapie aufzuklären.

Viele Beobachter stimmen darin überein, dass der Wendepunkt um das Jahr 2008 erreicht war. Damals behandelten Ärzte den acht Jahre alten Corey Haas, der infolge einer degenerativen Netzhauterkrankung allmählich erblindete. Eine Gentherapie befähigte die Netzhautzellen seines linken Auges dazu, ein bestimmtes Protein herzustellen, dessen Synthese zuvor wegen eines angeborenen Gendefekts nicht möglich gewesen war. Vier Tage nach der Behandlung besuchte Haas den Zoo und konnte zu seiner Verblüffung sowohl die Sonne als auch einen Heißluftballon erkennen. Drei Jahre später erhielt er die gleiche Therapie im rechten Auge. Inzwischen kann er wieder so gut sehen, dass er zusammen mit seinem Großvater auf Truthahnjagd geht. ...

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  • Quellen

Colella, P., Auricchio, A.: Gene Therapy of Inherited Retinopathies: A Long and Successful Road from Viral Vectors to Patients. In: Human Gene Therapy 23, S. 796 - 807, 2012

Day, T. P. et al.: Advances in AAV Vector Development for Gene Therapy in the Retina. In: Advances in Experimental Medicine and Biology 801, S. 687 - 693, 2014

Vandenberghe, L. H., Auricchio, A.: Novel Adeno-Associated Viral Vectors for Retinal Gene Therapy. In: Gene Therapy 2, S. 162 - 168, 2012