Direkt zum Inhalt
Login erforderlich
Dieser Artikel ist Abonnenten von Gehirn&Geist frei zugänglich.

Pharmakologie: Biomoleküle ­gegen Huntington

Mit Hilfe eines neuen Wirkstoffs könnte es erstmals gelingen, Morbus Huntington an der Wurzel zu ­bekämpfen: Das Mittel soll die Herstellung des krank machenden Proteins Huntingtin hemmen.
DNALaden...

Im Jahr 1993 verkündeten Forscher der Huntington’s Disease Collaborative Research Group, sie hätten die genetische Ursache von Morbus Huntington entdeckt: Ein einzelnes, fehlerhaftes Gen, das für das Protein Huntingtin codiert, bedingt demnach die neurodegenera­tive Erkrankung. In vielen weckte diese Nachricht die Hoffnung, dass bald eine wirksame Behandlung folgen könnte. Heute, ein Vierteljahrhundert später, gibt es aber weiterhin keine Therapie, die den Verlauf von Huntington bremsen oder die durch verändertes Huntingtin bewirkten Zerstörungen im Gehirn rückgängig machen kann. Die Krankheit ist nach wie vor unheilbar und führt unweigerlich zum Tod. Betroffene erhalten zwar Medikamente, jedoch zielen diese vor allem darauf ab, die Symptome zu lindern und die Lebensqualität so lange wie möglich zu bewahren.

Resultate einer klinischen Studie sorgen nun für einen kleinen Hoffnungsschimmer: Ein experimentelles Medikament, das meine Kollegen erstmals an Patienten getestet haben, greift direkt in die molekularen Mechanismen ein, die der Erkrankung zu Grunde liegen. So könnte das Mittel Huntington im Ansatz bekämpfen – und zwar schon bevor Symptome entstehen...

4/2019

Dieser Artikel ist enthalten in Gehirn&Geist 4/2019

Lesermeinung

Beitrag schreiben

Wir freuen uns über Ihre Beiträge zu unseren Artikeln und wünschen Ihnen viel Spaß beim Gedankenaustausch auf unseren Seiten! Bitte beachten Sie dabei unsere Kommentarrichtlinien.

Tragen Sie bitte nur Relevantes zum Thema des jeweiligen Artikels vor, und wahren Sie einen respektvollen Umgangston. Die Redaktion behält sich vor, Leserzuschriften nicht zu veröffentlichen und Ihre Kommentare redaktionell zu bearbeiten. Die Leserzuschriften können daher leider nicht immer sofort veröffentlicht werden. Bitte geben Sie einen Namen an und Ihren Zuschriften stets eine aussagekräftige Überschrift, damit bei Onlinediskussionen andere Teilnehmer sich leichter auf Ihre Beiträge beziehen können. Ausgewählte Lesermeinungen können ohne separate Rücksprache auch in unseren gedruckten und digitalen Magazinen veröffentlicht werden. Vielen Dank!

  • Quellen
Quellen:

Ly, C. V., Miller, T. M.: Emerging Antisense Oligonucleotide and Viral Therapies for Amyotrophic Lateral Sclerosis.
In: Current Opinion in Neurology 31, S. 648–654, 2018

Tabrizi, S. et al.: Effects of IONIS-HTTRx in Patients with Early Huntington’s Disease, Results of the First HTT-Lowering Drug Trial (CT.002). In: Neurology 90, 15 Supplement, 2018

Wild, E. J., Tabrizi, S.: Therapies Targeting DNA and RNA in Huntington’s Disease.
In: Lancet Neurology 16, S. 837–847, 2017

Wood, M. J. A. et al.: Spinal Muscular Atrophy: Antisense Oligonucleotide Therapy Opens the Door to an Integrated Therapeutic Landscape. In: Human Molecular Genetics 26, S. 151–159, 2017